Jennifer Doudna, pionera de la modificación genética utilizando la técnica CRISPR Cas9, declaró a Bloomberg What los bebés modificados llegarían en los próximos 25 años. La ganadora del Premio Nobel de Química comentó que el avance en la investigación y desarrollo tecnológico sería posible que ocurriera en las próximas dos décadas.
“Durante los próximos 25 años, es completamente posible. Cuando pienso en hace 25 años y cuánto se ha avanzado, es extraordinario”. dijo Doudna. “No me imagino que las cosas vayan a desacelerar a partir de aquí, entonces, probablemente sea una posibilidad muy real”.
La bioquímica estadounidense apuntó que a menudo se necesitan décadas para que una nueva tecnología impacte en la investigación o en aplicaciones reales. El CRISPR lo ha logrado en diez años, incluso ha cambiado la percepcion inicial que se tenia de la modificacion genetica.
La modificación genética genera controversia
El uso de la herramienta CRISPR/Cas9 en la edición del material genético comenzó en 2015, cuando investigadores chinos modificaron el ADN de embriones para alterar la mutación genómica que causaba la talasemia. El conjunto provenía de una clínica de reproducción asistida y nunca se implantaron en un útero para continuar la gestación.
Posteriormente, los científicos estadounidenses utilizaron la modificación genética para cambiar el ADN de un gran número de cigotos. Shoukhrat Mitalipov, quien ya había clonado células madre embrionarias humanas, editó embriones para eliminar la alteración genética relacionada con la miocardiopatía hipertrófica.
China no se quedó ahí y años más tarde anunció que la técnica CRISPR se usó en la modificación genética de dos bebés: las gemelas Lulu y Nana. De acuerdo con el doctor He Jiankui, científico responsable del proyecto, los investigadores editaron el gen CCR5 para que los bebés resistentes al VIHel cólera o la viruela.
El tema causando controversia entre la comunidad cientificaquienes se preguntaron si el doctor Jiankui y su grupo de investigadores excedieron los límites éticos.
¿Cómo se edita el ADN usando el CRISPR Cas9?
La técnica CRISPR Cas9 de modificación genética se adaptó de un sistema natural que usan las bacterias cuando se infectan con un virus.
En este, las bacterias capturan fragmentos del ADN del virus y los insertan en el suyo usando un patrón conocido como matriz CRISPR. Cuando el virus ataca de nuevo, las bacterias usan esta información para producir ARN y se valen de la enzima Cas9 para separar el ADN y desactivar el virus.
Francis Mojica, profesor en la Universidad de Alicante y una persona crucial en el descubrimiento del CRISPR Cas9, explicó a hipertextual cómo se edita el ADN usando esta técnica.
Cuando cortas en el ADN con esta proteína Cas9, lo que se hace es reclutar en ese sitio donde ha producido el corte unos sistemas de reparación de la célula que te permiten reescribir esa información, modificar, meter más información, quitarla, sustituirla por otra, mover incluso una información de un sitio a otro.
Esto quien lo hace normalmente son los sistemas de reparación de la propia célula, lo que haría CRISPR Cas9 es marcarle a los sistemas de reparación el sitio donde tienen que ir. Y este es el sistema de reparación que podemos aprovechar para reescribir el material genético.
El futuro de esta tecnología y su componente ético
Pese a que todavía existe resistencia, las cosas parecen estar suavizadas. Según Jennifer Doudna, actualmente no hay preocupación de que la modificación genética sea una amenaza inmediata de algún tipo.
Tras organizar una cumbre internacional, la pionera del CRISPR Cas9 dijo que cada vez hay más comodidad en el uso experimental de esta técnica. Doudna no pudo que en los próximos años se usará para diagnóstico y medicina preventiva.
“Imagino un futuro en el que secuencian tu ADN, identifican el alelo APOE4 que nos hace susceptibles a la enfermedad de Alzheimer y pueden usar la técnica CRISPR para invertir el interruptor y regresar a un alelo que te protege contra el Alzheimer”, dijo.
Las terapias basadas en CRISPR para combatir enfermedades han resultado efectivos. La más reciente tiene que ver con la anemia falciforme y beta-talasemia, dos trastornos que pueden causar la muerte. Un estudio publicado en 2020 mostró resultados positivos tras someter a dos pacientes a una terapia de edición genética para curar su enfermedad.
El avance de la tecnología derivaría en modificacion genetica de embriones, por lo que hay que considerar varios factores. Doudna dijo que debe definirse cómo se hará, de qué forma se controlará, y tal vez lo más importante: cómo se regulará.
La edición del genoma se ha limitado en células somáticas y su uso en óvulos y espermatozoides genera preocupación. La modificacion genetica en celulas de la linea germinal se transmitiría a generaciones futuras. Podrían establecerse lineamientos éticos y regulatorios antes de crear humanos salidos de un libro o película de ciencia ficción.

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